FDA现代化法案2.0
开发安全有效的人用药物是一个复杂而耗时的过程，通常需要动物试验。在人类临床试验之前，使用动物模型一直是确定新药安全性和有效性的传统方法。然而，动物测试并不总是能预测人类的生理状况，也一直是伦理问题的根源。
为了应对使用动物模型的挑战，制定了《FDA现代化法案2.0》，该法案允许药物开发行业在人类临床试验之前使用动物研究的替代模型，以确定新药的安全性和有效性。这项新法案修订了《联邦食品、药品和化妆品法案》，以明确赞助商可以用来调查药物安全性和有效性的方法。
非临床试验是用于根据科学证据预测人类反应的试验或研究，在药物安全性和有效性调查的临床试验阶段之前或期间进行。这些非临床测试可能包括基于细胞的分析、器官芯片和微生理系统、计算机建模、机器学习和人工智能。
最初的法案规定，所有药物在给人类进行临床试验之前，必须在动物身上进行测试。
动物试验的挑战
为了应对与动物试验相关的挑战，迫切需要将更多的体外和体内可翻译的人体试验纳入临床前工作流程。
在精准医学的新时代，此类非临床测试可能包括：
- 基于细胞的分析（哺乳动物表达系统、人类诱导的多能干细胞衍生心肌细胞（hiPSC CM））
- 器官芯片和微生理系统：例如，FDA致力于开发新技术，利用人体细胞和组织评估药物安全性和疗效。所谓的“盘中临床试验”涉及从患者体内重新编程的细胞（hiPSC），以测试特定疾病对新疗法的反应。这种方法适用于精确医学、疾病建模和药物测试。理想情况下，对培养在培养皿中的患者特异性细胞进行药物测试可以预测新药对患者是否有益或有害。更进一步的是使用3D结构更好地模拟人体组织的财产。
- 动物测试的另一种替代方法是计算机建模，它可以预测药物的疗效和安全性。强大的计算机模型可以预测药物的新结合位点，使其更加有效和安全。这些模型可能会显著减少药物开发中对动物试验的需求。
- 动物试验：动物试验仍然是预测疗效和毒性的有用工具。但新兴技术有助于取代、减少和完善（3R）。
需要注意的是，FDA现代化法案2.0并没有取消动物试验，也没有说明这是不必要的。相反，它只是澄清了《食品、药物和化妆品法案》中非临床试验或研究的定义，以包括额外的和补充的试验方法。动物试验仍然是预测药物复杂的生理、神经解剖学、生殖、发育和认知影响的重要工具，以在临床试验和市场批准前评估其安全性和有效性。
